行业前沿 | 聚焦J.P.摩根大通医疗健康大会(四)

商鹊网 2019-01-16 14:38:52 下载

一年一期的摩根大通医疗保健大会如期在旧金山举行,来自世界各地的生物、制药、医疗设备公司高管、投资界人士聚在一起,描绘2019年医药行业蓝图。


中盘公司

 

· Arena Pharmaceutical ( ARNA )的报告概述了他们的四种产品,毫无疑问,主要关注的是 etrasmod 和 olorinab 。他们开始介绍他们最好的 S1P 受体调节剂 Etrasimod 用于治疗溃疡性结肠炎( UC )和 Chlron 病( CD )。官员们声称, UC 和 CD 有 3-40 亿美元的市场机会。他们还指出,尽管一些人认为这是一个已经很拥挤的市场,但在 2026 年估计价值 230 亿美元,因为该病的流行程度在不断增加。CDCNHIS 家庭调查显示,欧盟的流行率可能达到 310 万。

 

此外,官员解释说,只有 40%的生物制剂反应者在一年内达到缓解。Etrasimod 最近发表了一项 II 期 OASIS 开放标签扩展研究的阳性数据,该研究表明39%的患者在 12 周和 46 周都获得了长期的临床缓解。Arena 进一步总结了最近发布的数据,这些数据表明, etrasmod 具有快速起效和抵消作用,在 UC 有竞争力的疗效,并证明持续减少淋巴细胞与改善的临床反应。他们解释说, etrasmod 的高度选择性的特性使其具有良好的安全性和耐受性,没有 SAE ,最重要的是没有出现中庭逮捕的情况,这是观察到的竞争化合物。官员们还强调了 100 名 GI 医师在一项定量联合研究中的反应,这表明与 JAK 抑制剂和 ozanimod 相比, etrasmod 在未来可能更受青睐。Arena 说,第三期 UC 研究和第二/三期 CD 研究将于 2019 年启动。他们说,第三阶段的研究是一项快速的试验设计,目的是通过患者转诊和使用他们的内部现场团队的高接触来推动快速注册。

 

然后, Arena 转而专注于研究特应性皮炎的 etrasmod ,在美国有 2200 万的流行病例。他们说,86%的患者对目前的治疗方案不满意,这严重影响了生活质量。官员们重申,早期临床结果在减少脓皮病坏疽引起的伤口方面是积极的。预计将于 2019 年启动第二阶段试验。

 

此外,官员们还强调了色瑞那布治疗 IBS 和 IBD 的旧数据。他们指出,乌里诺丽娜是一种非阿片类药物,可以解决 GI 疼痛,这是目前尚未得到满足的需要。Arena 总结了 IIa 期的成功结果,该研究表明,在 Chlron 病患者 8 周内, Colorina 能显著减轻腹痛。他们说,奥里丽娜是1-3b 美元的机会,并确认计划于 2019 年启动 IIb IBS 和 IBD 阶段研究。官员们非常简短地提到了ralinepag ,它是一种选择性的肺动脉高压前列腺素受体激动剂。他们强调了他们与 United 的全球许可协议治疗谁将获得全球独家权利。这加强了他们推进etrasmod 和 olorinab 的战略地位。

 

最后, Arena 总结了 APD418 的失代偿性心力衰竭。他们证实,这种疗法改善了心脏功能,没有任何血流动力学变化的动物,这是一个优势,其他营养疗法,如多巴酚胺。官员们表示,他们正在准备提交 2019 年的 IND 申请。

 

· argenx ( ARGX )提出了与顶级学术实验室合作确定新的抗体目标的策略,指出他们专注于治疗需要很高的孤儿疾病。主导产品efgartiimod 针对新生儿 Fc 受体( FcRn ),目前正在多种自身免疫性疾病中开发。公司将这位候选人誉为一流、一流、管道一体化的产品机遇。区分药物使用安全性和耐受性资料,无头痛或胃肠道毒性,临床疗效快,这种天然配体 FcRn 的体积小,便于皮下给药,正在考虑开发一种用于免疫血小板减少症和慢性炎症脱髓性神经病的制剂。

 

最近开展了一项评估 efgartiimod 的 III 期试验,他们认为这是最大的 myasthenia gravis 试验,其中唯一包括抗乙酰胆碱受体抗体阴性患者,其疾病主要由MuSK 和 LRP4 自身抗体驱动。对于这组患者的次要终点的有利结果可能会为该产品的标签提供竞争优势,而不是仅为抗乙酰胆碱受体抗体阳性患者批准的药物。计划在 2019 年下半年进行静脉注射制剂的 III 期临床试验,用于免疫血小板减少症,同时正在进行的 II 期临床试验评估小疱疮中的 efgartimid ,已经进行了修改,以便第三组在 2019 年上半年开始招生,可以评估临床缓解。

 

公司最近与杨森制药就cusatuzumab 达成联盟,一种正在评估用于治疗急性髓系白血病的抗 CD70 产品。作为交易的一部分, argenx 获得了总计 5 亿美元的预付款,其中包括 2 亿美元的股权投资,并保留了在美国联合推广 cusatuzumab 和分享经济学 50-50 的特许权使用费基础上,没有限制商业上的好处。从战略上讲,这将使argenx 建立一个急性髓系白血病销售队伍,也可以促进 efgartimo 在免疫血小板减少症。

 

首席执行官Tim Van Hauwermeren 在演讲中指出了对其产品开发至关重要的主要学术研究人员。同样,他提到,他们正在与一位领先的 ARGX-117 全球专家合作,将在公司 5 月的研发日进一步讨论。许可外的产品包括针对 ARGX-122 的 IL-22 受体,其中 argenx 从 LEO Pharma 获得里程碑,并将开发针对特应性皮炎; GARP 靶向 ARGX-115 向前推进与 AbbVie ;以及与 Staten Bio 合作开发抗 APOC3, ARGX-116,用于血脂异常。2018 年底的现金估计为 5.823 亿欧元(+$5 亿来自杨森制药交易)。

 

· Evotec ( EVT )关注的是其战略商业模式,而不是产品渠道,其目的是通过财政奖励来创造高效率,从而使创新能够持续增长。他们将他们的业务方法描述为独特的,因为他们的一个核心平台,其中它们适用于基于服务费的不同业务模式。官员们指出,他们的 2022 年行动计划旨在增加他们共同拥有的管道,并进一步发展他们的平台。Evotec 指出,他们未来的主要重点是小分子和新的模式,因为这些是有效和成本效益。

 

官员们总结了他们一个完全集成的平台,其中包含两种类型的合作药物发现和开发计划。首先,他们描述了 Evotec Executive ,这是用于他们的科学家研究属于他们的合作伙伴的知识产权( IP )。官员们指出,他们的最高质量和充分整合的研发服务与一个综合服务小组用于外部创新。他们提到了 Evotec 高管联盟的几个例子,包括他们与罗氏公司的合作关系。

 

其次,官员们谈到了他们的 Evotec Innovate 业务,这是在他们的科学家产生知识产权并随后与外部合作伙伴合作时使用的。他们简要回顾了他们的一些主要合作伙伴,包括用于糖尿病的赛诺菲和用于肿瘤的 Celgene 。Evotec 强调了他们在药物发现范例中使用的平台,从而导致更好的翻译。该平台从医疗记录和患者诱导的多能干细胞( iPSC )线开始,然后利用大数据集和人工智能技术进行整体分析。

 

总之, Evotec 转向了财务部门,在过去 3 年中,集团总收入、研发费用和EBITDA 持续增长。他们还宣布,2019 年将有密集的临床消息从临床前数据流向 II 期数据,包括与拜耳的慢性咳嗽联盟数据。此外,还会有更多关于 Celgene 支付 1400 万美元用于推进Evotec 的 iPSC 筛选平台的项目的消息。

 

· Immunomedics ( IMMU )正处于其首次批准的阶段, PDUFA 日期为 2019 年 1 月 18 日,用于转移性三阴性乳腺癌( mTNBC )中的 sagituzumagoritcan 。作为一家处理首次上市的小公司,管理层热衷于表明自己已“准备好上市”,讨论该公司的运营和供应链, 以及与三星生物科技( Samsung Biologics )、 Johnson Matthey 和 BSP Pharmaceuticals 建立的合作伙伴关系,以便在后续审批导致需求不断增长的情况下实现供应。免疫球蛋白现金状况良好,5.83 亿美元现金,无长期债务。

 

就政府在 mTNBC 中的潜力而言,该公司概述了强有力的 II 期数据,其中该疗法提供了33%的整体反应率( ORR )和 5.5 个月的无进展生存期,这与其他类似患者组的治疗数据相比很好。虽然第三阶段比较试验正在进行中,但头到头试验数据尚未提供。目前正在对接受两种先前治疗的mTNBC 患者的治疗进行监管审查;这是一个患者群体,他们几乎没有选择,而且 satizumab govity 可能会受到欢迎。事实上,该公司表示打算使sacituzumagoritcan 成为第三线治疗的护理标准。

 

该公司剩余的管道活动主要包括调查 sacituzumagovicitecan 的其他迹象。2018 年 6 月启动了晚期尿路上皮癌的关键 II 期试验,计划于 2019 年上半年进行 HR +/ HER-乳腺癌的关键 III 期试验,以及一项非关键的篮子研究,研究治疗难治性非小细胞肺癌、小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌的糖妥珠单抗药物,子宫内膜癌和肝细胞癌计划在 2019 年下半年发生。随着可能的启动和繁忙的临床计划,2019 年应该是一个好的一年免疫omedics。

 

小型资本公司

 

· Dynavax ( DVAX )开始介绍其首个商业化产品Heplifa-B ,该产品于 2017 年 11 月获得食品药品监督管理局(FDA)批准用于成人乙肝感染,并于 2018 年第一季度上市。与葛兰素史克( GlaxoSmithKline )的 Engerx-B 相比,该药物的 1 个月、2 次剂量养生法的血清保护率更高。Heplifava-B 有望在年底前实现盈利,并有望成为美国护理乙型肝炎成人疫苗的标准。美国销售的总峰值可能达到 5 亿美元。它目前在所有 Sam ’ s Club 药房所在地都有售, Dynavax 将与美国各地的药店连锁合作,使该药更容易获得。Heplifov-B 的其他客户包括矫正部和国防部。首席执行官 EddieGray 指出,由于没有治愈乙肝的方法,有效的疫苗接种是至关重要的。

 

该公司继续讨论其领先的临床方案 SD-101/ pembrolizumab 联合方案,该方案始终提供明显更高和更持久的反应比单一疗法。

 

科莫治疗正在进行黑色素瘤(耐药和难治性)、头颈癌(纳伊夫)和乳腺癌(纳伊夫) 的 II 期试验。在 47 例接受 SD-101 的 2mg /病变的患者中,联合 pembrolizumab ,总有效率为 70%。Dynavax 希望探索其他肿瘤适应症的 SD-101,并寻找潜在的合作伙伴,使治疗达到其最大潜力。

 

Dynavax 的管道还包括 DV281,目前正在与 nivolumab (抗 PD-1)联合研究非小细胞肺癌(NSCLC)的 I 期。即将到来的 2019 年催化剂是安全和生物标志数据从第一阶段的研究和启动第二阶段的研究,两者都预计在第一季度。公司正在继续推进临床前方案。截至2018 年 9 月底, Dynavax 宣布其强劲的财务状况,现金及等价物为 1.802 亿美元。它期待着未来一年的忙碌和兴奋。

 

· Insys Therapeutics ( INYS )在过去几年里一直深陷有关前公司高管和阿片类药物回扣计划的法律问题,自 2017 年以来, Insys Therapeutics ( INYS )首席执行官 Saeed Motahari 开始了他的演讲,强调了公司的转型和声誉的重建。主要优先事项包括解决政府调查、加强领导团队和董事会成员以及建立新的组织合规文化。Motahari 先生强调,公司内部有新的领导层,自 2017 年 4 月以来董事会三分之二以上是新的领导层。新管理层的目标是将公司的重点转向药用大麻素和喷雾技术,并战略性地剥离其阿片类药物资产。

 

该公司提供了他们的管道活动的更新,重点是药物大麻素和喷雾剂。口服大麻,这是第 二阶段的儿童缺失性癫痫预期第一个数据读出来在 2019 年第一季度。Insys 还发起了一项关于 Prader-Willi 综合征中口服氢阿比让的概念验证研究,预计今年最后一个季度将进行首次数据读出。该药物也正处于婴儿痉挛的 III 期开发阶段,但管理层承认,由于正在登记的婴儿。因此,他们将重新审查该议定书和/或增加更多的入学地点。

 

1 月 9 日,一项针对肾上腺素鼻喷剂治疗过敏性反应的剂量发现药代动力学研究公布了阳性数据,管理层在这一领域宣扬了他们的积极前景。由于肾上腺素产品目前都是注射剂,鼻内配方提供了方便和有吸引力的非侵入性替代。重要的是, PK 数据显示,与肌肉注射 Epippen ®(0.3mg )相比,鼻内配方提供了具有类似生物利用度的快速药物吸收。计划中的关键研究今年将包括鼻腔过敏原挑战患者季节性过敏,以及健康志愿者。保险公司将在 2019 年 2 月的 AAAAI 年度会议上提交进一步的结果,计划在 2019 年第四季度提交 NDA 备案日期。

 

管理层讨论了自 2015 年以来英孚国际财务报告准则财务状况的下滑,并强调他们没有债务,但在司法部结算和其他法律支出方面负有财务义务。此外,他们的目标是在不影响临床开发计划的情况下管理运营成本。有关财务的更多细节将在公司即将召开的投资者电话会议上公布。

 

· TG Therapeutics(TGTX)进入2019年,关键的UNITY-NHL将对 TG Therapeutics最重要,因为它正向商业阶段公司转型。该试验现已全部完成注册,公司预计在 2019 年年中,边际区域淋巴瘤( MZL )和滤泡性淋巴瘤( FL )队列将获得一线 ORR 释放,潜在的 NDA 归档时间为 2019 年 2H 。在 ASH 2019 年年底,寻找 UNITY-NHL 的进一步更新。此外, UNITY- CLL 试验,也测试了 Publituximab / umbralib (“ U2”)联合但在慢性淋巴细胞性白血病中的应用,正在取得良好进展,注册完成,预计在 2019 年 2H 时完成一线 PFS 再读。

 

展望未来,与其他 PI3K 抑制剂相比, umbralisib 具有良好的耐受性,使该药物能够在各种其他组合中开发。例如, TG Therapeutics 宣布,血液肿瘤领域的 Ib 期将于 2019 年第一季度开始,结合公司专有的 PD-L1 抑制剂 TG-1501 测试 U2。此外, U2 正在接受公司BTK 抑制剂 TG-1701 在地幔细胞淋巴瘤和 Waldentrom 的巨球蛋白血症中的检测。该公司还建议进一步试验 U2 为基础的三倍和四倍的组合可能即将到来。

 

TG Therapeutics 通过讨论其在多发性硬化症中进行的 III 期 ULIMATE 试验得出结论。这一关键试验也已全面纳入,初步数据发布计划在 2020 年年中发布。

 

· UroGen 公司( URGN )新任命的伊丽莎白·巴雷特( ElizabethBarrett )在不到一周前担任公司总裁兼首席执行官。巴雷特讨论了该公司以泌尿肿瘤为重点的管道,主要强调了主导候选人 UGN-101(丝裂霉素凝胶),该管道拥有食品药品监督管理局(FDA) Fast-Track , Breakthrough ,以及低级别上尿路上皮癌的孤儿指征( LG UTUC ;一种罕见的泌尿道细胞恶性肿瘤,影响大约 6-8k 的美国患者人群)。由于 LG UTUC 最常见的是老年人,他们往往有共同的发病率,目前的标准护理在 78%的病例需要肾脏和/或输尿管切除手术,巴雷特女士强调非手术治疗选择的优势。

 

该公司最近宣布 UGN-101 从正在进行的关键 III 期 OLYMPUS 试验中获得阳性结果,其中57%的患者达到了完全的应答率,所有患者在 6 个月内均被评估为无疾病。去年 12 月,该公司启动了一项滚动申请,以获得食品药品监督管理局(FDA)的批准,预计将在 2020 年上半年完成。UGN-101 以及 UroGen 的另外两个泌尿肿瘤管道候选物( UGN-102 和UGN-201)是由 UroGen 的 RTGel 缓释凝胶(基于氢化的制剂平台)驱动的;一种反向热凝胶,在注入体温时液化,使丝裂霉素长期暴露于泌尿道组织。从而提供一种非手术肿瘤治疗方案。对于膀胱癌, UGN-102 针对的是美国约 80k 的低级别非肌肉侵袭性膀胱癌( NMIBC ),而 UGN-201 针对的是高级别疾病( CIS ;原位癌),面向的是美国约 2k 患者市场。对于 UGN-102, NMIBC 的 IIb 期试验于 2018 年 8 月启动,中期数据预计在2019 年上半年。在 CIS 中 UGN-201 的 Ib 期数据表明,该公司评估未来临床试验的初步有效性。

 

另一位候选人 BotuGel 通过 2016 年与 Allergan 达成的一项潜在价值高达 2.25 亿美元的交易,与 Allergan 建立了合作关系。 Allergan 正利用RTGel 平台及其神经毒素治疗膀胱过度活跃。第二阶段数据预计在 2019 年下半年公布。还强调了 RTGel 平台的潜在应用, 包括其他 UTC 和膀胱癌用途,以及胃肠病学、妇女健康、减肥和肠道喂养适应症。Barrett 女士在结束发言时强调,在预期的第一个产品( UGN-101)在 2020 年实现商业化之前,2019 年将是 UroGen 的决定性一年。

 

· Y-mAbs Therapeutics ( YAB )首席执行官克劳斯•莫勒( ClausMoller )在今天的演讲中强调了公司最先进的三位候选人。公司拟于 2019 年提交纳西他玛和恩布曲玛的《生物技术许可申请》( BLA ),并提交两种双特异性抗体( BsAb )的《调查新药( IND )申请》。

 

对于目前正处于复发/难治性高风险神经母细胞瘤和骨肉瘤 II 期试验中的那西塔单抗,首席执行官强调,由于该药物毒性小,输液时间短,且有能力在门诊实施,该疗法有可能满足未满足的需求。在 2019 年提交 BLA 之后,如果获得批准,该公司计划将该产品在美国商业化。

 

由于目前尚无经批准的治疗复发/难治性神经母细胞瘤的 CNS / leptomningsael 转移患者的方法,因此 omburtamab 有广阔的市场机会。基于药物显示患者整体生存率有所提高的临床研究,公司计划于 2019 年提交 BLA。

 

公司的 BsAb 平台也被简要提及,其中包括两种针对 GD2 和 CD33 阳性癌症的抗体huGD2-BsAb ,这两种抗体正处于 GD2 阳性实体瘤的 I 期研究中,以及 HuCD33-BsAb 用于血液肿瘤,计划在 2020 年第一季度提交潜在的 IND。

 

报告最后简要概述了公司的财务状况。Y-mAbs Therapeutics 通过与 HBM 、 Scopia Captial 、 Sofinnova 和纳斯达克等关键投资者的一系列融资回合筹集了 2.3 亿美元。投资的重点将是两个关键阶段的候选人,他们各自的批准和潜在商业化,以及在正在进行的研究中继续扩大领先候选人的潜在适应症。

 

微型资本公司

 

· Advium ( ADVM )的介绍主要侧重于推广其 I 期基因治疗资产 ADVM-022,该资产正在开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD )。ADVM-022 由一种专有的 AAV2.7m8 载体组成,该载体可对视网膜细胞进行传导,并表达游离后的抗血管内皮生长因子( VEGF )蛋白,该抗血管内皮生长因子已在 wAMD 的治疗中发挥作用。

 

首席执行官 LeoPatterson 重申了 ADVM-022 至今所产生的临床前数据,该数据显示,在非人灵长类动物的玻璃体内注射一次后,抗 VEGF 蛋白在治疗水平上的持久表达超过一年。ADVM-022 在减少 IV 级损伤(由激光诱导)方面的疗效也被证明与在损伤诱导前13 个月应用的 aflibercept 相当,为长期疗效的概念提供了有希望的证据。

 

Patterson 还强调了 ADVM-022 在单次给药后提供持久疗效的潜力如何能够解决目前抗VEGF 药物治疗标准的一个重大限制,该标准要求患者每 4-8 周访问视网膜专家进行眼内注射。该公司提供的真实数据显示,在推荐的每年注射抗VEGF 药物中,只有大约一半是在临床实践中使用的,这种不良的依从性导致其有效性大大低于在注册试验中观察到的。

Patterson 还大力宣传 ADVM-022 作为关键 USP 的易用性,因为它可以由任何能够在门诊提供当前抗 VEGF 治疗的视网膜专家进行管理(例如,不需要更复杂的亚视网膜手术)。

 

Advium 的陈述还强调了该公司即将推出的关键催化剂,包括第一期 OPTIC 研究的前三个队列在 2020 年第一季度发布中期数据,该研究于 2018 年 11 月注册了第一名患者。这项研究将 wAMD 患者纳入研究,这些患者对以安全性为主要终点的抗 VEGF 治疗反应灵敏。Advium 还计划于 2019 年上半年提供其遗传性血管水肿和 α-1 抗胰蛋白酶缺陷( A1AD )临床前罕见疾病计划的最新信息,以及其在 2019 年下半年扩大 ADVM-022 制造工艺方面的进展。最后,该公司注意到其与 Editas 和 Regeneron 的持续合作关系,这两家公司共同确定了 13 位潜在的人选,将在一系列眼疾中进行调查,其现金储备为 2 亿美元,这将使该公司至少持续到 2020 年上半年。

 

· Axovant Sciences ( AXON )首席执行官帕万•切鲁夫( Pavan Cheruvu )早在 2018 年就宣布, 2019 年将推出一系列临床催化剂,兑现了他去年建立一家拥有丰富管道的领先基因治疗公司的承诺。Cheruvu 强调了 Axovant 最近对其领导团队的补充,以及其培养了一个经验丰富的科学顾问委员会,为会议带来了丰富的基因治疗经验。提供涵盖不同患者人群、从罕见病患儿到成人的四个临床方案,构成公司 2019 年的主要重点。这些包括用于GM1 神经节苷脂病的 AXO-AAV-GM1、用于 GM2 神经节苷脂病的 AXO-AAV-GM2、用于帕金森病的 AXO-LENTI-PD 和用于眼咽肌营养不良症的AXO-AAV-OPMD。

 

Axovant 的两个最新临床项目是第一个针对神经节苷脂病的项目。考虑到现有的治疗方案具有姑息作用,在这一领域治疗的需求至关重要。GM1 和 GM2 神经节苷脂代表了美国和欧盟 600-800 患者的机会。Cheruvu 强调了这些疾病的健全和良好的特点,使它们成为基因治疗的诱人目标。积极的临床前数据被重申, AXO-AAV-GM1 似乎延长生存,振兴酶活性,保持正常的大脑结构,而 AXO-AAV-GM2 显示剂量依赖性增加的活动 Hex A 酶, 转化为生存在小鼠模型。AXO-AAV-GM1 和 AXO-AAV-GM2 分别有望在 2019 年第一季度和 2019 年下半年进行中期数据重新发布。

 

AXO-LENTI-PD 由 Axovant 开发,作为ProSavin 的改进版本,效力增加了 10 倍,于2018 年从 Oxford BioMedica 获得许可。AXO-LENTI-PD 使用 lentiviral 矢量,该矢量在允许在单个结构中传递多个基因时有区别。Axovant 公司正在将 AXO-LENTI-PD 定位为解决 PD 运动障碍引起的电机波动问题,最大限度地减少外源性左旋多巴的需求。Cheruvu 回顾了关于 ProSavin 的六年临床数据,作为一个包含 AXO-LENTI-PD 和 ProSavin 数据的单一关键临床计划的一部分,食品药品监督管理局(FDA)正在接受这一数据。SUNRISE 试验的前两名患者于 2018 年给药,由于剂量试验处于先前研究的 ProSavan 剂量的较低范围, AXO-LENTI-PD 试验的主要重点是安全性、耐受性和剂量。该试验计划在 2019 年 3 月公布中期数据。

 

Axovant Sciences 正在通过战略合作伙伴建立可扩展的 cGMP 制造能力,以确保其产品的可用性。其产品的制造正在进行中,他们正转向基于暂停生产牛津生物医学为 AXO-

LENTI-PD 。

 

在 2019 年下半年, Axovant 进一步启动了一项临床计划,调查 AXO-AAV-OPMD 的OPMD ,这是一个服务不足的患者人群,没有批准的治疗。AXO-AAV-OPMD 将是第一个在单个载体上应用沉默替换技术的基因治疗。该公司的目标是解决吸入肺炎(一个主要的死亡原因 OPMD ),通过设计他们的产品直接注入肌肉控制吞咽。

 

· Basille Pharmaeutica ( BSLN )首席执行官 David Veitch 对公司进行了“告密”概述,包括计划将两个商业阶段资产和三个正在准备中的肿瘤产品组合,以及公司 2019 年的财务状况。2018 年公司凭借强于预期的初步收入,财务状况良好,专注于拓展肿瘤及抗感染药物管线的目标,包括多个临床肿瘤类产品和头孢托吡-第五代头孢菌素。

 

公司 2018 年业绩较强主要是受 Cresemba 、 Zevtera 持续吸收的推动。截至 2018 年第三季度, Cresemba 在市场上的销售额达 1.45 亿美元, Baseli 计划在未来三年内在另外 40 个市场推出 Cresemba 。随着临床研究表明 Cresemba 的非劣效性达到治疗标准,伏立康唑,同时显示出优越的安全状况和更广泛的行动谱,该公司希望在未来几年增加Cresemba 的美国市场份额。市场份额的增加,预计将进一步推动 ECIL-6 指导使用Cresemba 一线治疗白血病和造血干细胞移植患者由于其安全概况。Zevtera ,用于医院和社区收购肺炎,在主要的欧盟市场,加拿大和其他几个市场在南美洲和亚洲。在其抗感染管线 中,公司计划在美国完成两项正在进行的支持性 III 期研究后,于 2022 年获得头孢妥比星用于治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染以及金黄色葡萄球菌菌血症的市场批准。

 

在介绍肿瘤学组合时,首席执行官提到了三个主要代理:BAL10153 用于复发性或进展性胶质母细胞瘤和铂耐受卵巢癌, BAL3833 用于包括转移性黑色素瘤在内的实体瘤患者, 以及用于肝内胆管癌的获得许可的泛 FGFR 激酶抑制剂 derazanitib 。作为 Baseli 的主要肿瘤化合物, Derazantib 目前正处于注册 II 期研究中,预计将于 2019 年上半年获得中期结果。行政长官透露,第二期研究的中期分析显示,令人鼓舞的结果,反映了第一期研究的成果,包括增加客观应答率和改善疾病控制率。

 

Veitch 简单地提到了 BAL10153 和 BAL3833。他强调, BAL11053 具有穿透血脑屏障的能力,目前正在对新近诊断和复发的胶质母细胞瘤患者进行三项研究。其中两项研究的数据预计将在 2019 年公布。BAL3833 目前已完成一期 I 研究,但随着试验中未确定的最大耐受剂量,公司将进一步探索该药物在实体肿瘤治疗中的用途。